Передварительные исследования фазы I и II, в которых доказывается, что препарат действительно оказывает предполагаемое терапевтическое действие.

proof of principle phase I/II human clinical trial... ... early stage proof-of-concept programs, which identify mechanisms of potential therapeutics, demonstrate pre-clinical efficacy, or pilot clinical assessment of a potential therapeutic approach.
http://trials.in.ua/show_news.php?id=378

--------------------------------------------------
Note added at 3 час (2007-04-06 12:42:16 GMT)
--------------------------------------------------

Правильнее даже будет сказать исследование *доказывающее* действие препарата, чтобы не путать *proof-of-principle* исследования фазы I и II с *confirmatory* исследованиями фазы III, служащими для окончательного подтверждения возможности клинического использования препарата.
См.:
confirmatory study a study that is designed to answer a specific question
without leaving any room for doubt. Whilst Phase I studies and Phase II
studies give some information regarding efficacy and safety, Phase III
studies are usually thought of as being confirmatory.
см.: Simon Day, Dictionary for Clinical Trials